Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) están marcando el comienzo de una revolución en el tratamiento de enfermedades, impactando la investigación, la clínica, la economía y el desarrollo industrial. Los niños y adolescentes presentan enfermedades exclusivas de este rango de edad, que pueden beneficiarse de MTAs específicamente desarrollados para estas patologías. Los primeros estudios se centraron en el ámbito de la oncología, pero en la actualidad se han expandido a otras especialidades como neuropediatría, neonatología, traumatología o enfermedades raras.
El Esquema PRIME de la EMA
Para estar preparados para este escenario en la Unión Europea, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) introdujo el esquema de medicamentos prioritarios (PRIME) en 2016. El propósito de este esquema es desarrollar e implementar estrategias que aceleren el desarrollo clínico y permitan que los nuevos medicamentos lleguen al mercado y a los pacientes lo antes posible.
La Aprobación de las Células CAR-T
La aprobación del primer MTA comercial, las células CAR-T para el tratamiento de algunas neoplasias hematológicas, anticipa cambios muy importantes en la cultura de la industria farmacéutica y de la asistencia médica, que afecta a todos los actores implicados (profesionales, pacientes, gestores).
Nuevos tratamientos contra el CANCER | CAR-T en español Parte 1
Unidades Especializadas: Las "Salas Blancas"
La legislación actual obliga a que la manipulación, cultivo y administración de las células se realicen en condiciones NCF para garantizar la calidad del producto que se manipula en el laboratorio, y que más tarde, se administrará a los pacientes. Este tipo de laboratorio de investigación que se adapta a estrictos controles de calidad, se conoce coloquialmente como “Sala Blanca”. La complejidad y los costes que suponen la puesta en marcha y mantenimiento de equipos que se dediquen a la investigación, desarrollo y aplicación de terapia avanzada en pacientes, explican que estas Unidades sean escasas en los centros españoles.
Especialidades Beneficiadas
- Oncología
- Neuropediatría
- Neonatología
- Traumatología
- Enfermedades Raras
Información de Contacto del Hospital Niño Jesús
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El Hospital Niño Jesús es un centro autorizado y acreditado para la extracción e implantación de tejidos y órganos.